완전관해율 67%로 CAR-T 치료제 시장 정조준
국내 개발 제42호 신약… 국내 첫 CAR-T 상용화 의미
식약처 신속 심사·범부처 지원 결실… 글로벌 도약 기반 마련

[대한경제=김호윤 기자] 큐로셀이 CAR-T 치료제 ‘림카토’를 올해 3분기까지 급여등재를 목표를 시작으로 올해 안으로 상용화에 속도를 올리겠다는 방침이다.

14일 큐로셀은 서울 포시즌호텔에서 CAR-T 치료제 ‘림카토’의 정식 품목허가 기자 간담회를 개최했다. 이 날 간담회는 림카토의 임상적 가치와 함께 국내 상업화 전략, 후속 파이프라인 및 글로벌 진출 계획을 포함한 미래 비전 발표를 위해 마련됐다.

14일 서울 포시즌호텔에서 열린 CAR-T 치료제 ‘림카토’의 정식 품목허가 기자 간담회에서 김건수 큐로셀 대표가 인사말을 하고  있다. / 사진: 김호윤 기자.

‘림카토(RIMQARTO®, 안발캅타젠오토류셀)’는 국내 개발 제42호 신약이자 국내 기업이 개발한 첫 CAR-T 치료제로 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발하거나 불응한 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 및 원발성 종격동 거대 B세포 림프종(PMBCL) 성인 환자를 대상으로 지난달 29일 식품의약품안전처로부터 허가받았다.

김건수 큐로셀 대표는 인사말에서 “국내 개발 최초 CAR-T 림카토 허가는 단순히 신약이 시장에 진입했다는 의미를 넘어선다”면서 “그동안 큐로셀은 연구개발부터 임상, 생산, 품질관리, 허가에 이르는 전 과정을 국내에서 수행할 수 있도록 기반을 단계적으로 구축해 왔으며 이번 허가는 국내 항암 세포치료제 개발 역량이 실제 치료 옵션으로 이어진 중요한 결과”라고 설명했다.

이어 그는 “재발성·불응성 DLBCL 환자는 치료 선택지가 제한적이고 질환 진행이 빠를 수 있어 이들 환자에게는 적시에 치료를 시작하는 것이 무엇보다 중요하지만 대부분 허가된 치료제는 해외 의약품이기 때문에 국내 환자가 실제 치료에 도달하기까지는 제조와 공급, 치료 가능 의료기관, 접근성 측면에서 여전히 넘어야 할 장벽이 있었다”면서 “큐로셀은 이러한 환자와 의료 현장의 미충족 수요에 대응하기 위해 국내 림카토의 연구개발부터 제조ㆍ공급ㆍ생간을 국내에서 가능토록 하기 위해 단계적으로 개발했다”고 설명했다.

또한 “큐로셀은 국내에서 축적한 R&D 및 생산 역량을 바탕으로 글로벌 시장에서도 경쟁력 있는 기업으로 도약할 것”이라고 말했다.

이날 간담회에서 첫 번째 발표를 맡은 김원석 삼성서울병원 혈액종양내과 교수는 ‘DLBCL(미만성 큰 B세포 림프종) 치료의 미충족 수요 및 림카토의 임상적 가치’를 주제로 림카토의 주요 임상 성과를 소개했다. DLBCL 환자의 약 40%는 표준 치료 후 재발하거나 불응하며 특히 3차 치료 단계에 들어선 환자의 기대 여명은 약 6.3개월에 불과할 정도로 치료 옵션이 제한적이다.

김 교수는 “림카토는 임상 2상(CRC01)에서 독립심사위원회(IRC) 평가 기준 객관적 반응률(ORR) 75.3%, 완전관해율(CR) 67.1%라는 경쟁력 있는 치료 효과를 확인했다”며 “특히 기존 글로벌 CAR-T 치료제와의 간접 비교 연구(MAIC) 결과, 전체 생존기간(OS) 측면에서 사망 위험을 상용 제품 대비 53% 유의하게 감소(HR 0.47)시킨 것을 확인했다”고 밝혔다.

안전성도 제시됐다. 림카토는 임상에서 3등급 이상의 사이토카인방출증후군(CRS) 발생률 8.9%, 신경독성(NE) 발생률 3.8%를 보였다. 5등급 이상 사례는 보고되지 않았다. CAR-T 세포치료제의 주요 안전성 이슈인 CRS와 신경독성 발생률을 관리 가능한 수준으로 확인했다는 설명이다.

14일 서울 포시즌호텔에서 열린 CAR-T 치료제 ‘림카토’의 정식 품목허가 기자 간담회에서 (왼쪽부터) 이승원 큐로셀 상무, 김건수 큐로셀 대표, 김원석 삼성서울병원 혈액종양내과 교수, 조수희 큐로셀 임상개발센터장이 질의응답을 하고 있다. / 사진: 김호윤 기자.

두 번째 발표에서는 이승원 큐로셀 상무는 림카토의 상업화 및 환자 접근성 확대 전략을 발표했다.

이 상무는 “두 가지 이상의 전신 치료 후 재발하거나 불응한 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 및 원발성 종격동 거대 B세포 림프종(PMBCL) 성인 환자들은 현재 치료 옵션이 제안되어 있다“면서 “이에 따라 회사는 이를 위해 최대한 빠르게 급여등재를 위해 노력하고 있다. 이는 급여등재가 됨에 따라 환자들의 치료옵션이 늘어나기 때문”이라고 말했다.

이를 위해 큐로셀은 올해 3분기 안으로 급여등재를 받기 위해 최선을 다하겠다고 말했다.

이 상무는 “신약의 경우 허가에서 급여까지 약 18개월 정도가 걸리지만 림카토는 보건복지부의 ‘허가-평가-협상 병행 시범사업’ 대상으로 선정되어 일반적인 절차보다 신속한 급여 등재가 가능하다”면서 “환자들에게 조기에 치료 기회를 제공할 수 있도록 정부 당국과의 협상에 최선을 다하고 있으며 올해 9월 급여등재를 목표로 최선을 다할 것”이라고고 설명했다.

이어 그는 큐로셀은 대전 소재 국내 최대 규모의 CAR-T 전용 GMP 시설을 통해 전 공정을 자체 수행해 기존 해외제품보다 더 빠르게 공급이 가능하다고 설명했다.

이 상무는 “해외 제조 방식의 경우 운송 기간이 길고 물류 리스크가 존재하지만, 림카토는 국내 생산시설을 통해 제조 및 공급 기간(TAT, Turn Around Time)을 환자의 면역세포 채취부터 치료제 생산, 투여까지 걸리는 기간을 최단 16일 수준으로 줄일 것으로 단축하고 안정적인 공급이 가능할 것으로 기대한다”며 “현재 서울 주요 대형병원을 포함해 10여곳 이상에서 제품공급에 대한 협의를 시작했고, 연내 전국 30개 의료기관으로 치료 센터를 확대하여 국내 어디서든 투여 가능한 체계를 구축할 것”이라고 덧붙였다.

끝으로 조수희 큐로셀 임상개발센터장은 ‘림카토 적응증 확대를 위한 임상 개발 방향’을 주제로 후속 파이프라인 로드맵을 공개했다. 큐로셀은 림카토에 적용된 독자적인 OVIS™(OVercome Immune Suppression) 플랫폼 기술(PD-1, TIGIT 동시 억제)을 바탕으로 차세대 적응증 확장에 박차를 가한다는 계획이다.

조 센터장은 “현재 한국에서는 현재 성인 급성 림프모구성 백혈병(ALL) 임상 1상이 마무리 단계에 접어들었다. 조만간 임상 2상에 진입할 예정이며 임상 2상부터는 글로벌 역량을 강화하기 위해 일본에서 임상을 준비중”이라면 “또한 자가면역질환인 전신 홍반성 루푸스(SLE) 영역에서도 국내 최초로 임상시험 승인을 획득했으며 치료목적 사용 승인을 통해 환자에게 이미 투여했고 향후 고무적인 결과가 나오길 기대한다”고 말했다.

김호윤 기자 khy2751@

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