[대한경제=김호윤 기자] 코오롱티슈진의 무릎 골관절염 유전자치료제 ‘TG-C’에 대한 미국 임상 3상 톱라인(Top Line) 결과 발표가 임박하면서 제약·바이오 업계의 관심이 집중되고 있다.

15일 업계에 따르면 코오롱티슈진이 진행 중인 TG-C의 미국 임상 3상이 지난 5월 4일 종료됐다. 이에 따라 회사는 이후 데이터 분석 작업을 거쳐 7월 중 미국 임상 3상의 주요 결과인 톱라인 데이터를 공개할 예정이다.

TG-C 샘플 / 사진: 코오롱티슈진 제공

해당 임상에는 안전성·유효성 평가 등을 위한 추적관찰이 포함됐다. 다만 세포유전자치료제 특성상 암 발생 모니터링은 별도로 계속 진행한다. 향후 진행될 3상 결과 데이터 분석과 7월 발표 예정인 탑라인 결과가 TG-C의 상업화 여부를 좌우할 것으로 보인다.

임상 3상은 긍정적으로 평가되고 있다. 지난 4월 23일부터 26일까지 미국 플로리다주 웨스트팜비치에서 열린 세계 최고 권위의 국제골관절염학회 총회인 World Congress에서 지난 17년간 이어진 장기추적 데이터 공개를 통해 TG-C의 안전성을 재차 확인했다.

이번 데이터는 2025년 7월 31일 기준 장기 추적 시험 대상자 219명을 약 17년간 관찰한 내용을 담고 있다. 이들 중 TG-C와 관련된 종양 발생 사례는 단 한 건도 발견되지 않았다. 특히 10년 이상 추적한 고령의 환자군 30명에게서도 안전성에 대한 우려가 없어 장기 투약에 대한 신뢰도를 한층 높였다.

비만 환자(BMI 30 이상)를 대상으로 한 임상 2상 환자 대상 분석 결과도 눈길을 끌었다. 일반적으로 비만 환자는 무릎 하중이 커 치료가 까다로우나 TG-C를 투여받은 환자들은 위약군 대비 통증 점수(VAS)에서 뚜렷한 개선효과를 보였다.

회사 측은 톱라인 결과를 토대로 2027년 1분기 중 미국 식품의약국(FDA)에 품목허가를 신청할 계획이다.

TG-C는 2017년 국내에서 ‘인보사케이주’라는 이름으로 식품의약품안전처 품목허가를 받았던 골관절염 유전자치료제다. 그러나 2액을 구성하는 세포 성분이 허가 자료에 기재된 연골세포가 아닌 신장유래세포로 확인되면서 논란이 커졌고 이후 코오롱티슈진이 이 사실을 미국 FDA에 보고하면서 미국 임상도 한때 보류됐다. 결국 2019년 7월 국내 품목허가는 취소됐다.

이후 분위기는 반전됐다. 2021년 미국 임상 3상이 재개되며 코오롱티슈진은 대규모 환자 등록과 투약을 마무리했고 한때 상장폐지 위기에 몰렸던 회사도 2022년 10월 주식 거래가 재개되며 시장에 복귀했다. 여기에 지난 2월 관련 형사 재판에서 오너 일가의 무죄가 확정되면서 법적 불확실성도 상당 부분 해소된 상태다.

TG-C는 단순한 통증 완화제를 넘어 통증 완화와 기능 개선은 물론 관절의 구조적 개선 효과까지 입증해 세계 최초 근본적 치료제(DMOAD, Disease-Modifying Osteoarthritis Drug)로서 FDA 승인을 받겠다는 목표를 세우고 있다. 현재 무릎 골관절염 시장에는 FDA가 승인한 근본 치료제가 전무한 상태다.

업계 관계자는 “TG-C의 FDA의 승인이 될 경우 빅파마들이 잇따라 실패한 무릎 골관절염 치료제 분야에서 최초의 성공 사례가 된다”면서 “삶의 질을 개선하는 만성질환 치료제는 대형 블록버스터로 성장한 사례가 많아 TG-C 역시 장기적으로 유사한 성장 경로를 밟을 수 있을 것”이라고 말했다.

한편 골관절염은 전 세계적으로 수억 명의 환자가 존재하는 대표적 퇴행성 질환으로 글로벌데이터에 따르면 미국, 프랑스, 독일, 이탈리아, 스페인, 영국, 일본 등 주요 7개국의 골관절염 시장은 연평균 약 5.3%씩 성장해 2031년 약 5조 5000억원에 이를 것으로 추정되며, 글로벌 전체 시장은 최소 12조원을 넘을 것으로 전망된다.

김호윤 기자 khy2751@

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